运动神经元病ASO疗法临床试验进展如何？
发布时间：2025-03-29
运动神经元病ASO疗法临床试验进展有诺西那生钠、Tofersen、Biib078、Wve-004、AMX0114等。
1.诺西那生钠：获批治疗脊髓性肌萎缩症，通过鞘内注射给药，可使外显子7在剪接过程中被保留，多项临床试验显示其安全性及疗效较好。
2.Tofersen：2023年4月获FDA加速批准用于治疗SOD1基因突变所致的ALS，能降低血浆突变型SOD1蛋白和神经丝轻链浓度，有延缓疾病进展趋势。
3.Biib078：靶向c9orf72基因，临床1期试验中，患者耐受性良好，但病症有加重趋势，试验终止。
4.Wve-004：针对c9orf72基因，临床前研究有成果，但临床I/II期试验未体现临床症状改善，试验终止。
5.AMX0114：靶点为钙蛋白酶-2，2025年1月，FDA解除对其第一阶段临床试验的暂停，Amylyx预计在2025年获得LUMINA的早期数据。
患者要如实告知医生病史、过敏史等信息，严格按要求接受检查和治疗，如鞘内注射等给药方式。关注自身症状变化，出现不适或异常及时反馈。同时，保持良好心态和生活习惯，配合医生完成各项评估。
友情提示：本内容仅供医学知识科普使用，不能替代专业诊疗意见，具体决策请遵医嘱。
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